贺建奎的影响有多坏？ 专家解疑基因编辑七大焦点

天津消防网讯 当事多方出面回应，监管部门介入调查，百余位中国科学家发表联署声明谴责……这两天，贺建奎和他创造出的“基因编辑婴儿”刷爆了朋友圈。

这位疯狂的“科学家”究竟做了什么？基因编辑潜藏着哪些风险？这种技术是否会对人类的基因库产生影响？针对一系列引发公众关注的疑问，中新网记者日前采访了业内专家。

贺建奎资料图

焦点一

基因编辑是一种什么技术？

据媒体报道，近日，来自中国深圳的科学家贺建奎向外界公布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。她们的基因已经经过人为修饰，能够天然抵抗艾滋病。消息一出，舆论哗然。

引发轩然大波的基因编辑到底是一种什么技术？

中国农业大学生物化学与分子生物学系教授吴森向中新网记者介绍，DNA结构被发现之后，科学家需要通过一项技术去研究每个基因的功能，基因编辑技术便于上世纪80年代后期应运而生。

当时，基因编辑技术被称作基因打靶技术。科学家以小鼠作为模型，通过基因打靶的方法改变小鼠的特定基因，借由观察其表型或者行为变化，研究这个基因的功能。

基因编辑技术实际上是基因打靶技术的“升级换代”。

焦点二

人类为何要进行基因编辑？

“基因编辑是一种重构基因序列的手法，就像一个制作精良的橡皮擦，能针对出了毛病的基因，进行精准的‘擦除’。”同济大学医学院教授、同济大学丽丰再生医学研究院执行院长高正良这样评价基因编辑的作用。

那么从诞生至今，这项技术发挥了怎样的作用呢？

吴森表示，在过去30年里，基因打靶技术在基础科学研究领域和生物医学领域的用途非常广泛，做出了很多有价值的研究，包括在肿瘤治疗领域中的CAR－T技术（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）等。

资料图：胚胎移植技术。图文无关。张瑶 摄

焦点三

基因编辑可以在哪些层面进行？

记者从业内专家处了解到，目前，基因编辑多在小鼠、猪等模式动物中进行。如果需要应用于人体，也只是在体细胞中操作，进行基因治疗或者基础研究。

因为存在高风险，基因编辑技术并未在人体上广泛应用。过去有少数科学家曾在人类早期胚胎上进行实验，但只是停留在胚胎阶段，并没有使其进一步发育。但这在当时也已经引起不小的恐慌。

针对基因编辑技术在人体上的应用问题，科技部副部长徐南平于日前回应称，2003年颁布的《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》规定，可以以研究为目的，对人体胚胎实施基因编辑和修饰，但体外培养期限自受精或者核移植开始不得超过14天，而此次“基因编辑婴儿”如果确认已出生，则属于被明令禁止的，将按照中国有关法律和条例进行处理。

资料图：正在进行胚胎技术研究的医生。图文无关。张瑶 摄

焦点四

基因能否“任性”编辑？

人类掌握了基因编辑技术，是否就意味着拥有了“万能钥匙”，可以把自身塑造成任何想成为的样子？

在专家看来，答案当然是否定的。“任性”编辑基因就意味着打开了“潘多拉的魔盒”。

高正良认为，人类生殖细胞的基因编辑可能诱发非常严重的伦理问题，即被改写的生殖细胞会影响其子孙后代，甚至随着现象的普及、改变整个人类的基因池。

在他看来，即便基因编辑技术已完全成熟到风险可控，一旦该项目被推广，那么就会带来严重的社会问题：“想变漂亮的人，变聪明的人，都能改变自己或者后代的基因。甚至像电影里演的那样——淘汰所谓弱势基因，实现基因定制。而这背后带来的社会问题，将无法估量。 ”

“如果开了这样的先例，导致基因编辑技术被有不良企图的人掌握，用以破坏正常的基因，后果不堪设想。”吴森也表示了自己的担忧。

资料图：培养箱中模拟子宫的环境。图文无关。张瑶 摄

焦点五

敲除基因防治艾滋病，有必要吗？

据悉，贺建奎这次基因手术修改的是CCR5基因，该基因是艾滋病病毒入侵机体细胞的主要辅助受体之一。“出生后即能天然抵抗艾滋病”是他此前对媒体宣称的一大“亮点”。

但在专家看来，这样做并没有意义。

清华大学艾滋病综合研究中心主任、非洲科学院院士张林琦接受媒体采访时表示，艾滋病病毒进入人体的门是很多的，CCR5只是其中一个非常重要的受体，但病毒仍然可以绕过它，利用其他机制进入细胞。所以，即使对CCR5基因敲除得很彻底，也不能完全阻断艾滋病病毒进入细胞。

专家介绍，目前有非常有效的方法防止新生儿患上艾滋病，不需要这么“大动干戈”。

即便是体外受精，也可以把精子、卵子进行彻底清除，达到不被感染的目的。如果是已经怀孕的妇女感染了HIV，在其生产和怀孕过程中亦可通过药物，使病毒传播几率降到1％以下。

资料图：医生将胚胎放入冷冻管中。图文无关。张瑶 摄

焦点六

敲除基因，人体会面临什么风险？

敲除基因预防艾滋病不科学，那么失去这个基因后，出生的婴儿会面临什么问题？

吴森分析，人体含有2万多个基因，这是自然选择的结果，每个基因都有其特定的功能，坏掉某个基因会产生各种各样的潜在影响。

“从现有文献看，CCR5是一个非常重要的感应分子；不仅抗病毒，还有抗肿瘤的功能。”张林琦强调，鉴于CCR5在人体中的重要性，把它敲除确实会对免疫功能有很大影响，此外，包括对心血管的影响、感染情况下是否对感染其他病毒有负面效应，这些都有待研究。

对于两个或已被实施手术的孩子，高正良认为，即便加大对他们的后续观察和检测，就目前的医学程度而言，还无法检测孩子正常与否，其将面临怎样的风险也无法预估。

焦点七

“疯狂”背后有哪些反思？

为什么一个普通的科研人员能做出这种突破底线的举动？“疯狂”的背后又给我们留下哪些反思？

在吴森看来，过去，基于同源重组的基因打靶技术操作难度很高，效率也比较低。现在由于CRISPR／Cas9等新型基因编辑工具的出现，基因编辑的效率大大提高，很多实验室都能掌握这样的技术。

“基因编辑技术门槛降低，更凸显了政府或相关部门监管的必要性；需要严格执行法律法规，并细化各项规定，防范这种技术被滥用。”他强调，任何企图进行“基因编辑人类婴儿”的举动必须马上禁止，并追究责任人的法律责任。

但吴森同时指出，此次“基因编辑婴儿”事件对于整个基因编辑领域来说属于个例，不应为此影响到基因编辑技术的研究和利用。

“希望通过完善相关法律法规，以及更加严格的实验伦理审查，避免此类事件再次发生，让科学技术真正服务于人民，造福于百姓。”吴森说。